ਫੈਬਰੀ ਦੀ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਇਲਾਜ 'ਤੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਅੱਪਡੇਟ ਕੀਤੇ ਗਏ

Protalix BioTherapeutics, Inc. ਨੇ ਅੱਜ ਫੈਬਰੀ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਸੰਭਾਵੀ ਇਲਾਜ ਲਈ ਪੇਗੁਨਿਗਲਸੀਡੇਸ ਐਲਫਾ (PRX 102) ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਬ੍ਰਾਈਟ ਫੇਜ਼ III ਕਲੀਨਿਕਲ ਟ੍ਰਾਇਲ ਦੇ ਅੰਤਮ ਨਤੀਜਿਆਂ ਦਾ ਐਲਾਨ ਕੀਤਾ। ਨਤੀਜੇ ਦਰਸਾਉਂਦੇ ਹਨ ਕਿ 2 ਮਿਲੀਗ੍ਰਾਮ/ਕਿਲੋਗ੍ਰਾਮ PRX-102 ਦੇ ਨਾਲ ਹਰ ਚਾਰ ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ ਨਾੜੀ (IV) ਨਿਵੇਸ਼ ਦੁਆਰਾ ਪ੍ਰਬੰਧਿਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਇਲਾਜ ਚੰਗੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਬਰਦਾਸ਼ਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਅਤੇ ਅੰਦਾਜ਼ਨ ਗਲੋਮੇਰੂਲਰ ਫਿਲਟਰਰੇਸ਼ਨ ਦਰ (eGFR) ਢਲਾਨ ਅਤੇ ਪਲਾਜ਼ਮਾ lyso-Gb3 ਗਾੜ੍ਹਾਪਣ ਦੁਆਰਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕੀਤੀ ਗਈ ਫੈਬਰੀ ਬਿਮਾਰੀ ਸਥਿਰ ਸੀ।  

ਪ੍ਰੋਟਾਲਿਕਸ ਦੇ ਪ੍ਰਧਾਨ ਅਤੇ ਮੁੱਖ ਕਾਰਜਕਾਰੀ ਅਧਿਕਾਰੀ ਡਰੋਰ ਬਾਸ਼ਨ ਨੇ ਕਿਹਾ, “ਅਸੀਂ ਬ੍ਰਾਈਟ ਅਧਿਐਨ ਤੋਂ ਅੰਤਿਮ ਡੇਟਾ ਸਾਂਝਾ ਕਰਨ ਲਈ ਉਤਸ਼ਾਹਿਤ ਹਾਂ, ਜੋ ਸਾਡੇ PRX-102 ਕਲੀਨਿਕਲ ਪ੍ਰੋਗਰਾਮ ਦੀ ਪ੍ਰਗਤੀ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਮੀਲ ਪੱਥਰ ਹੈ। “ਯੂਐਸ ਫੂਡ ਐਂਡ ਡਰੱਗ ਐਡਮਨਿਸਟ੍ਰੇਸ਼ਨ, ਯੂਰੋਪੀਅਨ ਮੈਡੀਸਨ ਏਜੰਸੀ ਅਤੇ ਹੋਰ ਰੈਗੂਲੇਟਰਾਂ ਦੁਆਰਾ ਸਮੀਖਿਆ ਲਈ ਇਸ ਡੇਟਾ ਦੀ ਉਪਲਬਧਤਾ PRX-102 ਦੀ ਅਨੁਮਾਨਤ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀ ਵੱਲ ਇੱਕ ਹੋਰ ਕਦਮ ਹੈ ਬਾਲਗ ਫੈਬਰੀ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਇੱਕ ਸੰਭਾਵੀ ਚੰਗੇ ਵਿਕਲਪ ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ ਨਿਯਮਤ 1 ਮਿਲੀਗ੍ਰਾਮ ਦੋਵਾਂ ਵਿੱਚ। \kg ਹਰ ਦੋ ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ ਅਤੇ ਨਾਲ ਹੀ 2 mg\kg ਹਰ ਚਾਰ ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ।

PRX-102 ਇੱਕ ਪਲਾਂਟ ਸੈੱਲ-ਐਕਸਪ੍ਰੈਸਡ ਰੀਕੌਂਬੀਨੈਂਟ, ਪੀਈਜੀਲੇਟਿਡ, ਕਰਾਸ-ਲਿੰਕਡ α ਗਲੈਕਟੋਸੀਡੇਸ ਇੱਕ ਉਤਪਾਦ ਉਮੀਦਵਾਰ ਹੈ। ਬ੍ਰਾਈਟ ਫੇਜ਼ III ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ (NCT03180840) ਇੱਕ ਮਲਟੀਸੈਂਟਰ, ਮਲਟੀਨੈਸ਼ਨਲ ਓਪਨ-ਲੇਬਲ, ਸਵਿਚ-ਓਵਰ ਅਧਿਐਨ ਸੀ ਜੋ ਹਰ ਚਾਰ ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ 2 ਮਿਲੀਗ੍ਰਾਮ/ਕਿਲੋਗ੍ਰਾਮ PRX-102 ਦੇ ਨਾਲ ਇਲਾਜ ਦੀ ਸੁਰੱਖਿਆ, ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਅਤੇ ਫਾਰਮਾਕੋਕਿਨੇਟਿਕਸ ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕਰਨ ਲਈ ਤਿਆਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ। ਕੁੱਲ 52 ਨਿਵੇਸ਼)। ਅਧਿਐਨ ਨੇ 14 ਤੋਂ 30 ਸਾਲ ਦੇ ਵਿਚਕਾਰ, 24 (6) ਸਾਲ ਦੀ ਔਸਤ (SD) ਉਮਰ ਵਾਲੇ ਫੈਬਰੀ ਬਿਮਾਰੀ (40.5 ਮਰਦ ਅਤੇ 11.3 ਔਰਤਾਂ) ਵਾਲੇ 19 ਬਾਲਗ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਦਾਖਲ ਕੀਤਾ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੂੰ ਪਹਿਲਾਂ ਘੱਟੋ-ਘੱਟ ਇੱਕ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਐਨਜ਼ਾਈਮ ਰਿਪਲੇਸਮੈਂਟ ਥੈਰੇਪੀ (ERT) ਪ੍ਰਾਪਤ ਹੋਈ ਸੀ। ਹਰ ਦੋ ਹਫ਼ਤਿਆਂ (ਐਗਲਸੀਡੇਜ਼ ਅਲਫ਼ਾ – ਰੀਪਲੈਗਲ® ਜਾਂ ਐਗਲਸੀਡੇਜ਼ ਬੀਟਾ – ਫੈਬਰਾਜ਼ਾਈਮ®) ਦੀ ਇੱਕ ਸਥਿਰ ਖੁਰਾਕ ਤੇ ਤਿੰਨ ਸਾਲ। ਬੇਸਲਾਈਨ 'ਤੇ ਸਭ ਤੋਂ ਆਮ ਫੈਬਰੀ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਲੱਛਣ ਐਕਰੋਪੈਰੇਸਥੀਸੀਆ, ਗਰਮੀ ਅਸਹਿਣਸ਼ੀਲਤਾ, ਐਂਜੀਓਕੇਰਾਟੋਮਾਸ ਅਤੇ ਹਾਈਪੋਹਾਈਡ੍ਰੋਸਿਸ ਸਨ।

ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ ਹਿੱਸਾ ਲੈਣ ਵਾਲੇ ਸਾਰੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ PRX-102 ਦੀ ਘੱਟੋ-ਘੱਟ ਇੱਕ ਖੁਰਾਕ ਮਿਲੀ, ਅਤੇ 29 ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੇ ਅਧਿਐਨ ਪੂਰਾ ਕੀਤਾ। ਇਹਨਾਂ 29 ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚੋਂ, 28 ਨੇ ਪੂਰੇ ਅਧਿਐਨ ਦੌਰਾਨ ਹਰ ਚਾਰ ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ 2 ਮਿਲੀਗ੍ਰਾਮ/ਕਿਲੋਗ੍ਰਾਮ PRX-102 ਦੀ ਯੋਜਨਾ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤੀ, ਜਦੋਂ ਕਿ ਇੱਕ ਮਰੀਜ਼ ਨੂੰ 1ਵੇਂ ਨਿਵੇਸ਼ 'ਤੇ ਪ੍ਰੋਟੋਕੋਲ ਪ੍ਰਤੀ ਦੋ ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ PRX-102 ਦੇ 11 ਮਿਲੀਗ੍ਰਾਮ/ਕਿਲੋਗ੍ਰਾਮ ਵਿੱਚ ਬਦਲਿਆ ਗਿਆ। . ਇੱਕ ਮਰੀਜ਼ ਟ੍ਰੈਫਿਕ ਦੁਰਘਟਨਾ ਦੇ ਕਾਰਨ ਪਹਿਲੇ ਨਿਵੇਸ਼ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਅਧਿਐਨ ਤੋਂ ਪਿੱਛੇ ਹਟ ਗਿਆ.

PRX-102 ਦੇ ਪਹਿਲੇ ਇਨਫਿਊਸ਼ਨ ਨੂੰ ਜਾਂਚ ਵਾਲੀ ਥਾਂ 'ਤੇ ਨਿਯੰਤਰਿਤ ਸਥਿਤੀਆਂ ਦੇ ਤਹਿਤ ਲਗਾਇਆ ਗਿਆ ਸੀ। ਅਧਿਐਨ ਪ੍ਰੋਟੋਕੋਲ ਵਿੱਚ ਪੂਰਵ-ਨਿਰਧਾਰਤ ਮਾਪਦੰਡਾਂ ਦੇ ਆਧਾਰ 'ਤੇ, ਜਦੋਂ ਜਾਂਚਕਰਤਾ ਅਤੇ ਸਪਾਂਸਰ ਮੈਡੀਕਲ ਮਾਨੀਟਰ ਨੇ ਸਹਿਮਤੀ ਦਿੱਤੀ ਕਿ ਅਜਿਹਾ ਕਰਨਾ ਸੁਰੱਖਿਅਤ ਸੀ ਤਾਂ ਮਰੀਜ਼ ਘਰੇਲੂ ਦੇਖਭਾਲ ਸੈੱਟਅੱਪ 'ਤੇ ਆਪਣੇ PRX-102 ਨਿਵੇਸ਼ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਦੇ ਯੋਗ ਸਨ।

ਕੁੱਲ ਮਿਲਾ ਕੇ, ਨੌਂ (33%) ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਰਿਪੋਰਟ ਕੀਤੇ ਗਏ ਕੁੱਲ 182 ਵਿੱਚੋਂ 30.0 ਇਲਾਜ-ਸੰਬੰਧੀ ਪ੍ਰਤੀਕੂਲ ਘਟਨਾਵਾਂ (TEAEs) ਨੂੰ ਇਲਾਜ-ਸਬੰਧਤ ਮੰਨਿਆ ਗਿਆ ਸੀ; ਸਾਰੇ ਗੰਭੀਰਤਾ ਵਿੱਚ ਹਲਕੇ ਜਾਂ ਦਰਮਿਆਨੇ ਸਨ ਅਤੇ ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਅਧਿਐਨ ਦੇ ਅੰਤ ਵਿੱਚ ਹੱਲ ਕੀਤੇ ਗਏ ਸਨ। ਕੋਈ ਗੰਭੀਰ ਜਾਂ ਗੰਭੀਰ ਇਲਾਜ ਸੰਬੰਧੀ TEAE ਨਹੀਂ ਸਨ ਅਤੇ ਕੋਈ TEAE ਮੌਤ ਜਾਂ ਅਧਿਐਨ ਵਾਪਸ ਲੈਣ ਦੀ ਅਗਵਾਈ ਨਹੀਂ ਕਰਦਾ ਸੀ। ਇਲਾਜ-ਸਬੰਧਤ TEAEs ਵਿੱਚੋਂ, 27 ਇਨਫਿਊਜ਼ਨ-ਸਬੰਧਤ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆਵਾਂ (IRRs) ਸਨ ਅਤੇ ਬਾਕੀ ਦਸਤ, erythema, ਥਕਾਵਟ, ਇਨਫਲੂਐਂਜ਼ਾ ਵਰਗੀ ਬਿਮਾਰੀ, ਪਿਸ਼ਾਬ ਪ੍ਰੋਟੀਨ/ਕ੍ਰੀਏਟੀਨਾਈਨ ਅਨੁਪਾਤ ਵਿੱਚ ਵਾਧਾ, ਅਤੇ ਚਿੱਟੇ ਰਕਤਾਣੂਆਂ ਲਈ ਪਿਸ਼ਾਬ ਸਕਾਰਾਤਮਕ ਸੀ। 27 IRR ਪੰਜ (16.7%) ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਰਿਪੋਰਟ ਕੀਤੇ ਗਏ ਸਨ, ਸਾਰੇ ਮਰਦ। ਸਾਰੇ IRR ਨਿਵੇਸ਼ ਦੇ ਦੌਰਾਨ ਜਾਂ ਦੋ ਘੰਟਿਆਂ ਦੇ ਅੰਦਰ-ਅੰਦਰ ਨਿਵੇਸ਼ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਹੋਏ; ਦੋ ਤੋਂ 24 ਘੰਟਿਆਂ ਦੇ ਅੰਦਰ-ਅੰਦਰ ਕੋਈ ਘਟਨਾ ਦਰਜ ਨਹੀਂ ਕੀਤੀ ਗਈ। ਸਕ੍ਰੀਨਿੰਗ 'ਤੇ ਐਂਟੀ-ਡਰੱਗ ਐਂਟੀਬਾਡੀਜ਼ (ADAs) ਤੋਂ ਬਿਨਾਂ ਕਿਸੇ ਵੀ ਮਰੀਜ਼ ਨੇ PRX-102 ਇਲਾਜ ਲਈ ਸਵਿਚ ਕਰਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਇਲਾਜ-ਪ੍ਰੇਰਿਤ ADAs ਵਿਕਸਤ ਨਹੀਂ ਕੀਤੇ।

ਅਧਿਐਨ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਦੇ ਮਾਪ ਦਰਸਾਉਂਦੇ ਹਨ ਕਿ ਅਧਿਐਨ ਦੌਰਾਨ ਪਲਾਜ਼ਮਾ ਲਾਈਸੋ Gb3 ਗਾੜ੍ਹਾਪਣ ਬੇਸਲਾਈਨ (3.01 nM ±0.94) ਤੋਂ ਹਫ਼ਤੇ 19.36 (3.35 ±52 nM) ਤੱਕ 22.23 nM (3.60) ਦੇ ਔਸਤ ਬਦਲਾਅ (±SE) ਦੇ ਨਾਲ ਸਥਿਰ ਰਿਹਾ। 52 mL/min/1.27 m1.73(2) ਦੀ ਬੇਸਲਾਈਨ ਤੋਂ ਔਸਤ ਤਬਦੀਲੀ ਦੇ ਨਾਲ, 1.39 ਹਫ਼ਤੇ ਦੇ ਇਲਾਜ ਦੀ ਮਿਆਦ ਦੇ ਦੌਰਾਨ ਪੂਰਨ eGFR ਮੁੱਲ ਸਥਿਰ ਸਨ। ਅਧਿਐਨ ਦੇ ਅੰਤ ਵਿੱਚ, ਸਮੁੱਚੀ ਆਬਾਦੀ ਲਈ ਮੱਧਮਾਨ (SE) eGFR ਢਲਾਨ, ਸਥਿਰਤਾ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦੀ 2.92 (1.05) mL/min/1.73m2/year ਸੀ।

"ਸਾਨੂੰ ਬ੍ਰਾਈਟ ਫੇਜ਼ III ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ ਦੇ ਅੰਤਮ ਨਤੀਜਿਆਂ ਦੀ ਘੋਸ਼ਣਾ ਕਰਦਿਆਂ ਖੁਸ਼ੀ ਹੋ ਰਹੀ ਹੈ ਅਤੇ ਅਸੀਂ ਅਧਿਐਨ ਜਾਂਚਕਰਤਾਵਾਂ, ਫੈਬਰੀ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ, ਅਤੇ ਉਹਨਾਂ ਦੇ ਪਰਿਵਾਰਾਂ ਦਾ ਧੰਨਵਾਦ ਕਰਨਾ ਚਾਹੁੰਦੇ ਹਾਂ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੇ ਇਸ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਖੋਜ ਲਈ ਆਪਣਾ ਸਮਾਂ ਅਤੇ ਕੋਸ਼ਿਸ਼ਾਂ ਸਮਰਪਿਤ ਕੀਤੀਆਂ," ਚੀਸੀ ਦੇ ਮੁਖੀ ਗਿਆਕੋਮੋ ਚੀਸੀ ਨੇ ਕਿਹਾ। ਗਲੋਬਲ ਦੁਰਲੱਭ ਬਿਮਾਰੀਆਂ. "ਇਹਨਾਂ ਡੇਟਾ ਅਤੇ ਵਾਧੂ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਧਿਐਨਾਂ ਦੇ ਅਧਾਰ ਤੇ, ਸਾਡਾ ਮੰਨਣਾ ਹੈ ਕਿ PRX-102 ਉਹਨਾਂ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਇੱਕ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਨਵਾਂ ਇਲਾਜ ਵਿਕਲਪ ਹੋ ਸਕਦਾ ਹੈ ਜੋ ਵਰਤਮਾਨ ਵਿੱਚ ਹਰ ਦੋ ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ ERT ਨਿਵੇਸ਼ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰ ਰਹੇ ਹਨ, ਅਤੇ ਅਸੀਂ ਰੈਗੂਲੇਟਰੀ ਪ੍ਰਵਾਨਗੀਆਂ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਲਈ ਦੁਨੀਆ ਭਰ ਵਿੱਚ ਆਪਣੇ ਕੰਮ ਨੂੰ ਅੱਗੇ ਵਧਾਉਣ ਦੀ ਉਮੀਦ ਕਰਦੇ ਹਾਂ। ਜਿੰਨੀ ਜਲਦੀ ਹੋ ਸਕੇ ਅਤੇ ਫੈਬਰੀ ਬਿਮਾਰੀ ਭਾਈਚਾਰੇ ਤੱਕ ਪਹੁੰਚ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰੋ।"