BioMarin ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲ ਇੰਕ. ਨੇ ਅੱਜ ਨਿਊ ਇੰਗਲੈਂਡ ਜਰਨਲ ਆਫ਼ ਮੈਡੀਸਨ (NEJM) ਵਿੱਚ ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਵਾਲੇ ਬਾਲਗਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਇੱਕ ਜਾਂਚ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ, ਵੈਲਕਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਾਪਰਵੋਵੇਕ ਦੇ ਪੜਾਅ 3 GENEr8-1 ਅਧਿਐਨ ਦੇ ਨਤੀਜਿਆਂ ਦੇ ਪ੍ਰਕਾਸ਼ਨ ਦੀ ਘੋਸ਼ਣਾ ਕੀਤੀ। ਸਿਰਲੇਖ ਵਾਲਾ ਲੇਖ, “ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਲਈ ਵਾਲੋਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਾਪਰਵੋਵੇਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ,” ਅਧਿਐਨ ਤੋਂ ਇੱਕ ਸਾਲ ਜਾਂ ਵੱਧ ਫਾਲੋ-ਅਪ ਡੇਟਾ ਦੀ ਰਿਪੋਰਟ ਕਰਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਜਰਨਲ ਦੇ ਉਸੇ ਅੰਕ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਕਾਸ਼ਤ ਸੰਪਾਦਕੀ ਵਿੱਚ ਹਵਾਲਾ ਦਿੱਤਾ ਗਿਆ ਹੈ ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਜ਼ੀਰੋ ਖੂਨ ਵਗਣ ਦੇ ਸੰਭਾਵੀ ਲਾਭ ਨੂੰ ਸਵੀਕਾਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ ਅਤੇ ਇਸ ਤੋਂ ਬਚਣਾ ਹੈ। ਪ੍ਰੋਫਾਈਲੈਕਟਿਕ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ.
ਅਸਲ ਖੋਜ ਲੇਖ ਰਿਪੋਰਟ ਕਰਦਾ ਹੈ ਕਿ ਵੈਲਕਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਾਪਰਵੋਵੇਕ ਦੇ ਇੱਕ ਇੱਕਲੇ ਨਿਵੇਸ਼ ਦੇ ਬਾਅਦ ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ ਨੇ ਦਾਖਲੇ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਦੇ ਸਾਲ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ, ਸਲਾਨਾ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੀਆਂ ਦਰਾਂ ਵਿੱਚ ਕਾਫ਼ੀ ਕਮੀ, ਕਾਰਕ VIII ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਵਿੱਚ ਕਮੀ, ਅਤੇ ਕਾਰਕ VIII ਗਤੀਵਿਧੀ ਵਿੱਚ ਵਾਧਾ ਕੀਤਾ। ਪੂਰਵ-ਨਿਰਧਾਰਤ ਰੋਲਓਵਰ ਜਨਸੰਖਿਆ ਵਿੱਚ 112 ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ ਦੀ ਸੰਭਾਵੀ ਗੈਰ-ਦਖਲਅੰਦਾਜ਼ੀ ਅਧਿਐਨ ਤੋਂ ਨਾਮਜਦ ਹੋਏ, ਮਤਲਬ ਸਲਾਨਾ ਕਾਰਕ VIII ਕੇਂਦਰਿਤ ਵਰਤੋਂ ਅਤੇ ਹਫ਼ਤੇ 4 ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਇਲਾਜ ਕੀਤੇ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੀਆਂ ਦਰਾਂ ਵਿੱਚ ਕ੍ਰਮਵਾਰ 99% ਅਤੇ 84% ਦੀ ਕਮੀ ਆਈ (ਦੋਵੇਂ P<0.001) . ਕੁੱਲ ਮਿਲਾ ਕੇ, 121/134 (90%) ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ ਨੂੰ ਜਾਂ ਤਾਂ ਕੋਈ ਇਲਾਜ ਨਹੀਂ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਖੂਨ ਨਿਕਲਿਆ ਜਾਂ ਨਿਵੇਸ਼ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਘੱਟ ਇਲਾਜ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਖੂਨ ਨਿਕਲਿਆ, ਫੈਕਟਰ VIII ਪ੍ਰੋਫਾਈਲੈਕਸਿਸ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ, ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਗੈਰ-ਵਿਰੋਧੀ ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ ਦਰਜ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ। 49-52 ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ, 88% ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ ਕੋਲ 5 IU/dL ਜਾਂ ਵੱਧ ਦੀ ਮੱਧਮ ਕਾਰਕ VIII ਗਤੀਵਿਧੀ ਸੀ, ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਕ੍ਰੋਮੋਜਨਿਕ ਸਬਸਟਰੇਟ (CS) ਪਰਖ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਕੇ ਮਾਪਿਆ ਗਿਆ ਸੀ।
"ਬ੍ਰੇਕਥਰੂ ਖੂਨ ਵਹਿਣਾ ਰੋਗ ਪ੍ਰਬੰਧਨ ਦੇ ਇੱਕ ਉੱਚ ਬੋਝ ਅਤੇ ਬਹੁਤ ਸਾਰੇ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਇੱਕ ਗੈਰ-ਪੂਰੀ ਡਾਕਟਰੀ ਲੋੜ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦਾ ਹੈ। ਮੈਨੂੰ ਉਤਸ਼ਾਹਿਤ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ ਕਿ ਇਲਾਜ ਦੇ ਪਹਿਲੇ ਸਾਲ ਦੌਰਾਨ, 90% ਅਧਿਐਨ ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ ਨੂੰ ਫੈਕਟਰ VIII ਪ੍ਰੋਫਾਈਲੈਕਸਿਸ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ਜਾਂ ਤਾਂ ਜ਼ੀਰੋ ਇਲਾਜ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਖੂਨ ਨਿਕਲਿਆ ਜਾਂ ਘੱਟ ਇਲਾਜ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਖੂਨ ਨਿਕਲਿਆ, "ਮਾਰਗਰੈਥ ਸੀ. ਓਜ਼ੇਲੋ, ਐਮਡੀ, ਪੀਐਚਡੀ, ਨਿਰਦੇਸ਼ਕ, ਹੇਮੋਸੈਂਟਰੋ ਯੂਨੀਕੈਂਪ, ਨੇ ਕਿਹਾ। ਕੈਂਪੀਨਾਸ ਯੂਨੀਵਰਸਿਟੀ ਅਤੇ GENEr8-1 ਸਟੱਡੀ ਦੇ ਲੀਡ ਪ੍ਰਿੰਸੀਪਲ ਇਨਵੈਸਟੀਗੇਟਰ। "ਇਹ ਨਤੀਜੇ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਲਈ ਇਸ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਨਾਲ ਨਿਰੰਤਰ ਹੀਮੋਸਟੈਟਿਕ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੇ ਨਿਯੰਤਰਣ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦੇ ਹਨ।"
"ਸਾਨੂੰ ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਏ ਲਈ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ ਪਾਇਨੀਅਰ ਹੋਣ ਅਤੇ ਵਿਅਕਤੀਗਤ ਤੌਰ 'ਤੇ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਡੇਟਾ ਨੂੰ ਸਾਂਝਾ ਕਰਨ ਲਈ ਮਾਣ ਹੈ ਜੋ ਇਸ ਸੰਭਾਵੀ ਰੂਪ ਤੋਂ ਪਰਿਵਰਤਨਸ਼ੀਲ ਦਵਾਈ ਦੇ ਪੂਰੇ ਡੇਟਾ ਸੈੱਟ ਦੀ ਵਧੇਰੇ ਸੰਪੂਰਨ ਸਮਝ ਦੀ ਸਹੂਲਤ ਦਿੰਦਾ ਹੈ," ਹੈਂਕ ਫੁਚਸ, ਐਮਡੀ, ਵਿਸ਼ਵਵਿਆਪੀ ਦੇ ਪ੍ਰਧਾਨ ਨੇ ਕਿਹਾ। ਬਾਇਓਮੈਰਿਨ ਵਿਖੇ ਖੋਜ ਅਤੇ ਵਿਕਾਸ. “ਵੈਲੋਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਾਪਰਵੋਵੇਕ ਦਾ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਲਈ ਕਿਸੇ ਵੀ ਹੋਰ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਨਾਲੋਂ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਤੱਕ ਅਧਿਐਨ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ, ਅਤੇ ਸਾਲ ਦਰ ਸਾਲ, ਅਸੀਂ ਆਪਣੇ ਗਿਆਨ ਨੂੰ ਵਧਾਉਣਾ ਜਾਰੀ ਰੱਖਦੇ ਹਾਂ ਕਿ ਇਹ ਜਾਂਚ ਥੈਰੇਪੀ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਵਾਲੇ ਲੋਕਾਂ ਦੇ ਜੀਵਨ ਨੂੰ ਸੰਭਾਵੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਕਿਵੇਂ ਲਾਭ ਪਹੁੰਚਾ ਸਕਦੀ ਹੈ। ਅਸੀਂ ਅਧਿਐਨ ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ ਦੇ ਧੰਨਵਾਦੀ ਹਾਂ। ਅਤੇ ਇਸ ਵਿਕਾਸ ਪ੍ਰੋਗਰਾਮ ਵਿੱਚ ਉਹਨਾਂ ਦੀ ਜ਼ਰੂਰੀ ਭੂਮਿਕਾ ਲਈ ਜਾਂਚਕਰਤਾ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ GENEr8-1 ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ, ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ ਵਿੱਚ ਸਭ ਤੋਂ ਵੱਡਾ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਅਧਿਐਨ ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ।"
Valoctocogene Roxaparvovec ਸੁਰੱਖਿਆ
ਇਹ ਫੇਜ਼ 3 GENEr8-1 ਅਧਿਐਨ ਦੇ ਦੋ ਸਾਲਾਂ ਦੇ ਵਿਸ਼ਲੇਸ਼ਣ ਤੋਂ ਸਭ ਤੋਂ ਮੌਜੂਦਾ ਸੁਰੱਖਿਆ ਜਾਣਕਾਰੀ ਹੈ ਅਤੇ ਵੈਲਕਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਪਰਵੋਵੇਕ ਦੀ ਸਮੁੱਚੀ ਸੁਰੱਖਿਆ ਨੂੰ ਕਵਰ ਕਰਦੀ ਹੈ। NEJM ਪ੍ਰਕਾਸ਼ਨ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਸੁਰੱਖਿਆ ਇੱਕ ਸਾਲ ਦੇ ਵਿਸ਼ਲੇਸ਼ਣ 'ਤੇ ਅਧਾਰਤ ਹੈ। ਫੇਜ਼ 3 ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ ਸਾਰੇ ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ ਨੂੰ ਇੱਕ ਸਿੰਗਲ 6e13 vg/kg ਖੁਰਾਕ ਮਿਲੀ। ਕਿਸੇ ਵੀ ਭਾਗੀਦਾਰ ਨੇ ਫੈਕਟਰ VIII, ਖ਼ਤਰਨਾਕਤਾ, ਜਾਂ ਥ੍ਰੋਮਬੋਏਮਬੋਲਿਕ ਘਟਨਾਵਾਂ ਲਈ ਇਨਿਹਿਬਟਰਸ ਵਿਕਸਿਤ ਨਹੀਂ ਕੀਤੇ। ਸਾਲ ਦੋ ਦੇ ਦੌਰਾਨ, ਕੋਈ ਨਵੇਂ ਸੁਰੱਖਿਆ ਸੰਕੇਤ ਸਾਹਮਣੇ ਨਹੀਂ ਆਏ, ਅਤੇ ਕੋਈ ਇਲਾਜ ਸੰਬੰਧੀ ਗੰਭੀਰ ਪ੍ਰਤੀਕੂਲ ਘਟਨਾਵਾਂ (SAE) ਦੀ ਰਿਪੋਰਟ ਨਹੀਂ ਕੀਤੀ ਗਈ। ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੇ ਇੱਕ ਸਾਲ ਵਿੱਚ ਕਿਸੇ ਵੀ ਕੋਰਟੀਕੋਸਟੀਰੋਇਡ (CS) ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਬੰਦ ਕਰ ਦਿੱਤੀ ਸੀ, ਅਤੇ ਦੂਜੇ ਸਾਲ ਵਿੱਚ CS ਤੋਂ ਟੇਪਰ ਕੀਤੇ ਗਏ ਬਾਕੀ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਕੋਈ CS-ਸੰਬੰਧੀ SAE ਨਹੀਂ ਸਨ। ਕੁੱਲ ਮਿਲਾ ਕੇ, ਵੈਲਕਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਾਪਰਵੋਵੇਕ ਨਾਲ ਜੁੜੀਆਂ ਸਭ ਤੋਂ ਆਮ ਪ੍ਰਤੀਕੂਲ ਘਟਨਾਵਾਂ (AE) ਜਲਦੀ ਵਾਪਰੀਆਂ ਅਤੇ ਇਸ ਵਿੱਚ ਅਸਥਾਈ ਨਿਵੇਸ਼ ਨਾਲ ਸੰਬੰਧਿਤ ਪ੍ਰਤੀਕ੍ਰਿਆਵਾਂ ਅਤੇ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਤੱਕ ਚੱਲਣ ਵਾਲੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਸੀਕਵੇਲੇ ਦੇ ਨਾਲ ਜਿਗਰ ਦੇ ਪਾਚਕ ਵਿੱਚ ਹਲਕੇ ਤੋਂ ਮੱਧਮ ਵਾਧਾ ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ। ਐਲਾਨਾਈਨ ਐਮੀਨੋਟ੍ਰਾਂਸਫੇਰੇਜ਼ (ALT) ਉੱਚਾਈ (119 ਭਾਗੀਦਾਰ, 89%), ਜਿਗਰ ਫੰਕਸ਼ਨ ਦਾ ਇੱਕ ਪ੍ਰਯੋਗਸ਼ਾਲਾ ਟੈਸਟ, ਸਭ ਤੋਂ ਆਮ ਏ.ਈ. ਹੋਰ ਆਮ ਉਲਟ ਘਟਨਾਵਾਂ ਸਨ ਸਿਰ ਦਰਦ (55 ਭਾਗੀਦਾਰ, 41%), ਗਠੀਏ (53 ਭਾਗੀਦਾਰ, 40%), ਮਤਲੀ (51 ਭਾਗੀਦਾਰ, 38%), ਐਸਪਾਰਟੇਟ ਐਮੀਨੋਟ੍ਰਾਂਸਫੇਰੇਜ਼ (ਏਐਸਟੀ) ਉੱਚਾਈ (47 ਭਾਗੀਦਾਰ, 35%), ਅਤੇ ਥਕਾਵਟ (40) ਭਾਗੀਦਾਰ, 30%). ਇੱਕ ਪੜਾਅ 1/2 ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ, ਇੱਕ ਅਧਿਐਨ ਭਾਗੀਦਾਰ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਲਾਰ ਗਲੈਂਡ ਪੁੰਜ ਦੇ ਇੱਕ SAE ਦੀ ਪਛਾਣ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ, ਜਿਸਦਾ ਪੰਜ ਸਾਲ ਤੋਂ ਵੱਧ ਸਮਾਂ ਪਹਿਲਾਂ ਇਲਾਜ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਅਤੇ ਜਾਂਚਕਰਤਾ ਦੁਆਰਾ ਵੈਲੋਕਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਾਪਰਵੋਵੇਕ ਨਾਲ ਸਬੰਧਤ ਨਹੀਂ ਦੱਸਿਆ ਗਿਆ ਸੀ। ਸੰਬੰਧਿਤ ਸਿਹਤ ਅਧਿਕਾਰੀਆਂ ਨੂੰ 2021 ਦੇ ਅਖੀਰ ਵਿੱਚ ਸੂਚਿਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ, ਅਤੇ ਸਾਰੇ ਅਧਿਐਨ ਬਿਨਾਂ ਕਿਸੇ ਸੋਧ ਦੇ ਜਾਰੀ ਰਹਿੰਦੇ ਹਨ। ਸੁਤੰਤਰ ਡੇਟਾ ਮਾਨੀਟਰਿੰਗ ਕਮੇਟੀ (ਡੀਐਮਸੀ) ਨੇ ਮਾਮਲੇ ਦੀ ਹੋਰ ਸਮੀਖਿਆ ਕੀਤੀ। ਇੱਕ ਜੀਨੋਮਿਕ ਵਿਸ਼ਲੇਸ਼ਣ ਕਲੀਨਿਕਲ ਟ੍ਰਾਇਲ ਪ੍ਰੋਟੋਕੋਲ ਵਿੱਚ ਨਿਰਧਾਰਤ ਕੀਤੇ ਅਨੁਸਾਰ ਕੀਤਾ ਜਾ ਰਿਹਾ ਹੈ।
GENEr8-1 ਅਧਿਐਨ ਵੇਰਵਾ
ਗਲੋਬਲ ਫੇਜ਼ 3 GENEr8-1 ਅਧਿਐਨ ਇੱਕ ਸਿੰਗਲ-ਆਰਮ, ਓਪਨ-ਲੇਬਲ ਅਧਿਐਨ ਹੈ ਜੋ ਗੰਭੀਰ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਏ (FVIII ≤ 1 IU/dL) ਵਾਲੇ ਲੋਕਾਂ ਵਿੱਚ ਵੈਲਕਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਪਰਵੋਵੇਕ ਦੀ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਅਤੇ ਸੁਰੱਖਿਆ ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕਰਦਾ ਹੈ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਦਾ ਲਗਾਤਾਰ ਪ੍ਰੋਫਾਈਲੈਕਟਿਕ ਐਕਸੋਜੇਨਸ ਫੈਕਟਰ VIII ਨਾਲ ਇਲਾਜ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ। ਦਾਖਲੇ ਤੋਂ ਘੱਟੋ-ਘੱਟ ਇੱਕ ਸਾਲ ਪਹਿਲਾਂ। ਸ਼ੁਰੂਆਤੀ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਅੰਤਮ ਬਿੰਦੂ ਨਿਵੇਸ਼ ਤੋਂ ਬਾਅਦ 49-52 ਹਫ਼ਤਿਆਂ ਵਿੱਚ ਕਾਰਕ VIII ਗਤੀਵਿਧੀ (CS ਅਸੇ) ਵਿੱਚ ਬੇਸਲਾਈਨ ਤੋਂ ਬਦਲਿਆ ਗਿਆ ਸੀ। ਸੈਕੰਡਰੀ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਦੇ ਅੰਤਮ ਬਿੰਦੂਆਂ ਵਿੱਚ ਫੈਕਟਰ VIII ਗਾੜ੍ਹਾਪਣ ਦੀ ਸਲਾਨਾ ਵਰਤੋਂ ਵਿੱਚ ਬੇਸਲਾਈਨ ਤੋਂ ਬਦਲਾਅ ਅਤੇ ਹਫ਼ਤੇ 4 ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਐਪੀਸੋਡਾਂ ਦੀ ਸਾਲਾਨਾ ਗਿਣਤੀ ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ। ਸੁਰੱਖਿਆ ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਪ੍ਰਤੀਕੂਲ ਘਟਨਾਵਾਂ ਦੀ ਰਿਕਾਰਡਿੰਗ, ਪ੍ਰਯੋਗਸ਼ਾਲਾ ਟੈਸਟਿੰਗ, ਅਤੇ ਸਰੀਰਕ ਜਾਂਚ ਦੁਆਰਾ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ। ਕੁੱਲ ਮਿਲਾ ਕੇ, ਕੁੱਲ 134 ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ ਨੇ 6e13 vg/kg ਦੀ ਖੁਰਾਕ 'ਤੇ ਇੱਕ ਵੈਲਕਟੋਕੋਜੀਨ ਰੋਕਸਾਪਰਵੋਵੇਕ ਨਿਵੇਸ਼ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤਾ, ਅਤੇ ਡੇਟਾ ਕੱਟਣ ਦੇ ਸਮੇਂ ਸਾਰੇ ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ ਕੋਲ ਘੱਟੋ-ਘੱਟ 12 ਮਹੀਨਿਆਂ ਦਾ ਫਾਲੋ-ਅੱਪ ਸੀ। ਪਹਿਲੇ 22 ਭਾਗੀਦਾਰ ਸਿੱਧੇ ਫੇਜ਼ 3 ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਕੀਤੇ ਗਏ ਸਨ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ 17 ਐੱਚਆਈਵੀ-ਨੈਗੇਟਿਵ ਸਨ ਅਤੇ ਡਾਟਾ ਕੱਟਣ ਦੀ ਮਿਤੀ ਤੋਂ ਘੱਟੋ-ਘੱਟ 2 ਸਾਲ ਪਹਿਲਾਂ ਖੁਰਾਕ ਲਈ ਗਈ ਸੀ। ਬਾਕੀ ਬਚੇ 112 ਭਾਗੀਦਾਰਾਂ (ਰੋਲਓਵਰ ਆਬਾਦੀ) ਨੇ ਸੰਭਾਵੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਐਪੀਸੋਡਾਂ, ਫੈਕਟਰ VIII ਦੀ ਵਰਤੋਂ, ਅਤੇ ਜੀਵਨ ਦੀ ਸਿਹਤ-ਸਬੰਧਤ ਗੁਣਵੱਤਾ ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕਰਨ ਲਈ ਇੱਕ ਵੱਖਰੇ ਗੈਰ-ਦਖਲਅੰਦਾਜ਼ੀ ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ ਘੱਟੋ-ਘੱਟ ਛੇ ਮਹੀਨੇ ਪੂਰੇ ਕੀਤੇ, ਜਦੋਂ ਕਿ ਕਾਰਕ VIII ਪ੍ਰੋਫਾਈਲੈਕਸਿਸ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਅਤੇ ਇੱਕ ਸਿੰਗਲ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ। GENEr8-1 ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ valoctocogene roxaparvovec ਦਾ ਨਿਵੇਸ਼.
ਇਸ ਲੇਖ ਤੋਂ ਕੀ ਲੈਣਾ ਹੈ:
- Reports one year or more of follow-up data from the study and is referenced in an editorial published in the same issue of the Journal acknowledging the potential benefit of zero bleeds and avoiding the use of prophylactic therapy.
- “We are proud to be pioneers in the study of gene therapy for severe hemophilia A and to share individual patient data that facilitates a more complete understanding of the full data set of this potentially transformative medicine,”.
- The global Phase 3 GENEr8-1 study is a single-arm, open-label study evaluating the efficacy and safety of valoctocogene roxaparvovec in people with severe hemophilia A (FVIII ≤ 1 IU/dL) who had been treated continuously with prophylactic exogenous….
