ਨਵੀਂ ਵਿਧੀ ਸਿਸਟਿਕ ਫਾਈਬਰੋਸਿਸ ਵਿੱਚ CFTR ਫੰਕਸ਼ਨ ਨੂੰ ਪੂਰੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਬਹਾਲ ਕਰ ਸਕਦੀ ਹੈ

ਸਿਓਨਾ ਥੈਰੇਪਿਊਟਿਕਸ ਨੇ ਅੱਜ ਕੰਪਨੀ ਦੀ ਅਧਿਕਾਰਤ ਸ਼ੁਰੂਆਤ ਅਤੇ $111 ਮਿਲੀਅਨ ਸੀਰੀਜ਼ ਬੀ ਫਾਈਨੈਂਸਿੰਗ ਨੂੰ ਬੰਦ ਕਰਨ ਦੀ ਘੋਸ਼ਣਾ ਕੀਤੀ। ਇਸ ਦੌਰ ਦੀ ਅਗਵਾਈ ਓਰਬੀਮੇਡ ਦੁਆਰਾ ਟੀ. ਰੋਵ ਪ੍ਰਾਈਸ ਐਸੋਸੀਏਟਸ, ਇੰਕ., ਕਿਊ ਹੈਲਥਕੇਅਰ ਹੋਲਡਿੰਗਜ਼, ਐਲਐਲਸੀ, ਕਿਊਆਈਏ ਦੀ ਪੂਰੀ ਮਲਕੀਅਤ ਵਾਲੀ ਸਹਾਇਕ ਕੰਪਨੀ, ਕਤਰ ਦੇ ਸੰਪੱਤੀ ਫੰਡ, ਅਤੇ RA ਕੈਪੀਟਲ, ਟੀਪੀਜੀ ਸਮੇਤ ਪਿਛਲੇ ਨਿਵੇਸ਼ਕਾਂ ਦੁਆਰਾ ਸਲਾਹ ਦਿੱਤੀ ਗਈ ਫੰਡਾਂ ਤੋਂ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ। ਰਾਈਜ਼ ਫੰਡ, ਐਟਲਸ ਵੈਂਚਰ, ਅਤੇ ਸਿਸਟਿਕ ਫਾਈਬਰੋਸਿਸ ਫਾਊਂਡੇਸ਼ਨ। ਸਿਓਨਾ ਨੇ ਅੱਜ ਤੱਕ ਲਗਭਗ $150 ਮਿਲੀਅਨ ਇਕੱਠੇ ਕੀਤੇ ਹਨ।

ਸਿਓਨਾ CFTR ਦੇ ਪਹਿਲੇ ਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ-ਬਾਈਡਿੰਗ ਡੋਮੇਨ (NBD1) ਨੂੰ ਸਥਿਰ ਕਰਕੇ, CF ਵਿੱਚ ਨੁਕਸਦਾਰ ਸਿਸਟਿਕ ਫਾਈਬਰੋਸਿਸ ਟ੍ਰਾਂਸਮੇਮਬਰੇਨ ਕੰਡਕਟੈਂਸ ਰੈਗੂਲੇਟਰ (CFTR) ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਕਾਰਜ ਨੂੰ ਪੂਰੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਬਹਾਲ ਕਰਨ ਲਈ ਤਿਆਰ ਕੀਤੇ ਗਏ ਪਹਿਲੇ-ਵਿੱਚ-ਕਲਾਸ ਦੇ ਛੋਟੇ ਅਣੂਆਂ ਦੀ ਇੱਕ ਪਾਈਪਲਾਈਨ ਨੂੰ ਅੱਗੇ ਵਧਾ ਰਹੀ ਹੈ। CF ਦਾ ਮੁੱਖ ਕਾਰਨ ਜੈਨੇਟਿਕ ਮਿਊਟੇਸ਼ਨ ΔF508 ਹੈ ਜੋ NBD1 ਸਥਿਰਤਾ ਅਤੇ CFTR ਫੰਕਸ਼ਨ ਨੂੰ ਪ੍ਰਭਾਵਿਤ ਕਰਦਾ ਹੈ।

ਵਿਟਰੋ CF ਮਾਡਲਾਂ ਵਿੱਚ ਕਲੀਨਿਕੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਭਵਿੱਖਬਾਣੀ ਕਰਨ ਵਾਲੇ, ਸਿਓਨਾ ਦੇ NBD1-ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਛੋਟੇ ਅਣੂ, ਹੋਰ ਪੂਰਕ ਮਾਡਿਊਲੇਟਰਾਂ ਦੇ ਨਾਲ, ਨੇ ΔF508 ਜੈਨੇਟਿਕ ਮਿਊਟੇਸ਼ਨ ਦੁਆਰਾ ਪ੍ਰਭਾਵਿਤ CFTR ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੀ ਫੋਲਡਿੰਗ, ਪਰਿਪੱਕਤਾ ਅਤੇ ਸਥਿਰਤਾ ਨੂੰ ਆਮ ਬਣਾਉਣ ਦੀ ਸਮਰੱਥਾ ਦਾ ਪ੍ਰਦਰਸ਼ਨ ਕੀਤਾ ਹੈ। ਇਹ ਸੈੱਲ ਦੀ ਸਤਹ ਨੂੰ CFTR ਦੀ ਸਹੀ ਤਸਕਰੀ ਅਤੇ ਆਇਨਾਂ ਅਤੇ ਪਾਣੀ ਦੇ ਪ੍ਰਵਾਹ ਦੇ ਆਮ ਨਿਯਮ ਦੀ ਆਗਿਆ ਦਿੰਦਾ ਹੈ। ΔF508 ਜੈਨੇਟਿਕ ਪਰਿਵਰਤਨ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ CF ਤੋਂ ਬਿਨਾਂ ਲੋਕਾਂ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਦੇਖੇ ਗਏ ਪੱਧਰਾਂ ਲਈ CFTR ਫੰਕਸ਼ਨ ਨੂੰ ਪੂਰੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਬਹਾਲ ਕਰਕੇ, ਸਿਓਨਾ ਦੀ ਪਾਈਪਲਾਈਨ ਵਿੱਚ CF ਵਾਲੇ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਸਰਵੋਤਮ-ਵਿੱਚ-ਸ਼੍ਰੇਣੀ ਦੀ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ੀਲਤਾ ਅਤੇ ਅਨੁਕੂਲ ਕਲੀਨਿਕਲ ਲਾਭ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਨ ਦੀ ਸਮਰੱਥਾ ਹੈ।

“NBD1 ਇੱਕ ਜਾਣਿਆ-ਪਛਾਣਿਆ ਅਤੇ ਖੋਜਿਆ ਟੀਚਾ ਹੈ, ਪਰ ਇਸਨੂੰ ਹੁਣ ਤੱਕ ਅਣਡਿੱਠਯੋਗ ਮੰਨਿਆ ਗਿਆ ਹੈ। ਸਾਡੀਆਂ ਕੇਂਦ੍ਰਿਤ ਕੋਸ਼ਿਸ਼ਾਂ ਅਤੇ NBD1 'ਤੇ ਨਿਰੰਤਰ ਪ੍ਰਗਤੀ ਦੇ ਅਧਾਰ 'ਤੇ, ਅਸੀਂ CF ਵਾਲੇ ਬਹੁਤ ਸਾਰੇ ਲੋਕਾਂ ਵਿੱਚ CFTR ਫੰਕਸ਼ਨ ਨੂੰ ਆਮ ਬਣਾਉਣ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਦੇਖਦੇ ਹਾਂ," ਮਾਈਕ ਕਲੋਨਨ, ਸਿਓਨਾ ਥੈਰੇਪਿਊਟਿਕਸ ਦੇ ਪ੍ਰਧਾਨ ਅਤੇ ਮੁੱਖ ਕਾਰਜਕਾਰੀ ਅਧਿਕਾਰੀ ਨੇ ਕਿਹਾ। "ਸਿਓਨਾ ਵਿਖੇ ਸਾਡਾ ਮਿਸ਼ਨ ਉਹਨਾਂ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਸਿਹਤ ਅਤੇ ਜੀਵਨ ਦੀ ਗੁਣਵੱਤਾ ਵਿੱਚ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਸੁਧਾਰ ਕਰਨਾ ਹੈ ਜੋ ਜੀਵਨ ਭਰ ਦੇ ਨਤੀਜਿਆਂ ਅਤੇ CF ਨਾਲ ਰਹਿਣ ਦੇ ਬੋਝ ਤੋਂ ਪੀੜਤ ਹਨ। ਇਸ ਵਿੱਤ ਦੇ ਨਾਲ, ਸਾਡੀ ਮਜ਼ਬੂਤ ​​ਸਿੰਡੀਕੇਟ, ਅਤੇ ਸਾਡੀ ਤਜਰਬੇਕਾਰ ਅਤੇ ਪ੍ਰਤਿਭਾਸ਼ਾਲੀ ਟੀਮ, ਅਸੀਂ ਸਿਓਨਾ ਨੂੰ ਲਾਂਚ ਕਰਨ ਲਈ ਉਤਸ਼ਾਹਿਤ ਹਾਂ ਅਤੇ ਕਲੀਨਿਕ ਵਿੱਚ ਸਾਡੀ ਵਿਭਿੰਨ ਪਾਈਪਲਾਈਨ ਤੋਂ ਪਹਿਲੇ ਮਿਸ਼ਰਣਾਂ ਨੂੰ ਅੱਗੇ ਵਧਾਉਣ 'ਤੇ ਕੇਂਦ੍ਰਿਤ ਹਾਂ।"

CF ਇੱਕ ਗੰਭੀਰ, ਸੰਭਾਵੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਘਾਤਕ ਜੈਨੇਟਿਕ ਬਿਮਾਰੀ ਹੈ ਜੋ CFTR ਜੀਨ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਪਰਿਵਰਤਨ ਦੇ ਕਾਰਨ ਹੁੰਦੀ ਹੈ ਜੋ ਫੇਫੜਿਆਂ ਅਤੇ ਸਾਹ ਨਾਲੀਆਂ ਵਿੱਚ ਬਲਗ਼ਮ ਦੇ ਨਿਰਮਾਣ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਦੀ ਹੈ, ਪੈਨਕ੍ਰੀਆਟਿਕ ਫੰਕਸ਼ਨ ਅਤੇ ਹੋਰ ਅੰਗਾਂ ਦੀ ਨਪੁੰਸਕਤਾ ਜਿਸਦਾ ਸਿਹਤ ਅਤੇ ਜੀਵਨ 'ਤੇ ਮਹੱਤਵਪੂਰਣ ਅਤੇ ਅਕਸਰ ਗੰਭੀਰ ਪ੍ਰਭਾਵ ਪੈ ਸਕਦਾ ਹੈ। ਉਮੀਦ ਦੁਨੀਆ ਭਰ ਵਿੱਚ 100,000 ਤੋਂ ਵੱਧ ਲੋਕ CF ਨਾਲ ਰਹਿ ਰਹੇ ਹਨ, ii, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਇੱਕ ਅੰਦਾਜ਼ਨ 90 ਪ੍ਰਤੀਸ਼ਤ ਦਾ ਜੈਨੇਟਿਕ ਪਰਿਵਰਤਨ ΔF508 ਹੈ ਜੋ CFTR ਦੇ NBD1 ਡੋਮੇਨ ਵਿੱਚ ਵਾਪਰਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਪਰਿਵਰਤਨ ਸਰੀਰ ਦੇ ਤਾਪਮਾਨ 'ਤੇ NBD1 ਦੇ ਪ੍ਰਗਟ ਹੋਣ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਦਾ ਹੈ ਅਤੇ CFTR ਫੰਕਸ਼ਨ ਨੂੰ ਕਮਜ਼ੋਰ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਮੌਜੂਦਾ ਪ੍ਰਵਾਨਿਤ ਇਲਾਜਾਂ ਦੀ ਉਪਲਬਧਤਾ ਅਤੇ CFTR ਦੇ ਅੰਦਰ ਹੋਰ ਟੀਚਿਆਂ 'ਤੇ ਕੀਤੀ ਗਈ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਤਰੱਕੀ ਦੇ ਬਾਵਜੂਦ, ΔF508 ਵਾਲੇ ਜ਼ਿਆਦਾਤਰ ਲੋਕ ਪੂਰੇ CFTR ਫੰਕਸ਼ਨ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਨਹੀਂ ਕਰਦੇ ਹਨ। NBD1 CFTR ਦੇ ਕੰਮ ਨੂੰ ਆਮ ਬਣਾਉਣ ਅਤੇ ਸਾਹ ਨਾਲੀਆਂ, ਪਾਚਨ ਪ੍ਰਣਾਲੀ ਅਤੇ ਹੋਰ ਅੰਗਾਂ ਵਿੱਚ ਤੰਦਰੁਸਤ, ਸੁਤੰਤਰ ਤੌਰ 'ਤੇ ਬਲਗ਼ਮ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਲਈ ਜ਼ਰੂਰੀ ਹੈ।