Asceneuron SA ਨੇ ਅੱਜ ASN90, ਇੱਕ O–GlcNAcase (OGA) ਇਨਿਹਿਬਟਰ, ਅਤੇ neurodegenerative ਪ੍ਰੋਟੀਨੋਪੈਥੀ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਕਲੀਨਿਕਲ ਵਿਕਾਸ ਵਿੱਚ ਇਸਦੇ ਪ੍ਰਮੁੱਖ ਉਮੀਦਵਾਰਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਇੱਕ ਦੇ ਸਬੰਧ ਵਿੱਚ ਜਰਨਲ ACS ਕੈਮੀਕਲ ਨਿਊਰੋਸਾਇੰਸ ਵਿੱਚ ਪੀਅਰ-ਸਮੀਖਿਆ ਕੀਤੇ ਡੇਟਾ ਦੇ ਪ੍ਰਕਾਸ਼ਨ ਦੀ ਘੋਸ਼ਣਾ ਕੀਤੀ।
ਨਿਊਰੋਡੀਜਨਰੇਟਿਵ ਪ੍ਰੋਟੀਨੋਪੈਥੀ ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਅਲਜ਼ਾਈਮਰ ਅਤੇ ਪਾਰਕਿੰਸਨ'ਸ ਰੋਗ ਦਿਮਾਗ ਵਿੱਚ ਅਘੁਲਣਸ਼ੀਲ ਅਤੇ ਜ਼ਹਿਰੀਲੇ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਸਮੂਹਾਂ, ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਕ੍ਰਮਵਾਰ ਮਾਈਕ੍ਰੋਟਿਊਬਿਊਲ-ਸਬੰਧਤ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਟਾਊ ਅਤੇ α-ਸਿਨੁਕਲੀਨ, ਜੋ ਕਿ ਬਿਮਾਰੀ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਨਾਲ ਨਜ਼ਦੀਕੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਜੁੜੇ ਹੋਏ ਹਨ, ਦੇ ਅੰਦਰੂਨੀ ਗਠਨ ਦੁਆਰਾ ਦਰਸਾਏ ਗਏ ਹਨ। OGA ਕੇਂਦਰੀ ਤੰਤੂ ਪ੍ਰਣਾਲੀ ਦੇ ਡਰੱਗ ਵਿਕਾਸ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਉੱਭਰ ਰਿਹਾ ਡਰੱਗ ਟੀਚਾ ਹੈ ਕਿਉਂਕਿ ਇਹਨਾਂ ਇੰਟਰਾਸੈਲੂਲਰ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੀ ਘਾਟ ਗਲਾਈਕੋਸੀਲੇਸ਼ਨ ਨਿਊਰੋਨਲ ਨਪੁੰਸਕਤਾ ਨਾਲ ਜੁੜੀ ਹੋਈ ਹੈ। OGA ਇਨਿਹਿਬਟਰਸ ਇੰਟਰਾਸੈਲੂਲਰ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਗਲਾਈਕੋਸੀਲੇਸ਼ਨ ਦੇ ਖਾਤਮੇ ਨੂੰ ਰੋਕਦੇ ਹਨ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਇਸ ਪੋਸਟ-ਅਨੁਵਾਦਕ ਸੋਧ ਦੇ ਸਿਹਤਮੰਦ-ਰਾਜ ਦੇ ਪੱਧਰਾਂ ਦੇ ਗਿਰਾਵਟ ਨੂੰ ਰੋਕਦੇ ਹਨ ਅਤੇ ਜ਼ਹਿਰੀਲੇ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਸਮੂਹਾਂ ਦੇ ਗਠਨ ਨੂੰ ਰੋਕਦੇ ਹਨ।
ਇਸ ਹਾਲ ਹੀ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਕਾਸ਼ਿਤ, ਪੀਅਰ-ਸਮੀਖਿਆ ਪੇਪਰ ਵਿੱਚ, ਅਸਨੇਯੂਰੋਨ ਨੇ ਨਾਵਲ ਛੋਟੇ ਅਣੂ OGA ਇਨਿਹਿਬਟਰ ASN90 (ਪਹਿਲਾਂ ASN120290/ASN561 ਵਜੋਂ ਜਾਣਿਆ ਜਾਂਦਾ ਸੀ) ਦੀ ਪੂਰਵ-ਨਿਰਮਾਣ ਖੋਜ ਅਤੇ ਵਿਕਾਸ ਦੀ ਰਿਪੋਰਟ ਦਿੱਤੀ ਹੈ, ਜਿਸ ਨੇ ਪਹਿਲਾਂ ਹੀ ਸਿਹਤਮੰਦ ਨੌਜਵਾਨ ਅਤੇ ਬਜ਼ੁਰਗ ਵਿਸ਼ਿਆਂ ਵਿੱਚ ਤਿੰਨ ਪੜਾਅ I ਅਧਿਐਨਾਂ ਵਿੱਚ ਟੈਸਟਿੰਗ ਪੂਰੀ ਕਰ ਲਈ ਹੈ। . ਪੂਰਵ-ਕਲੀਨਿਕਲ ਡੇਟਾ ਦਰਸਾਉਂਦੇ ਹਨ ਕਿ ASN90 ਦੇ ਰੋਜ਼ਾਨਾ ਮੌਖਿਕ ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਨੇ ਟਾਊ ਟੈਂਗਲ ਪੈਥੋਲੋਜੀ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਨੂੰ ਰੋਕਿਆ, ਨਾਲ ਹੀ ਮੋਟਰ ਵਿਵਹਾਰ ਅਤੇ ਸਾਹ ਲੈਣ ਵਿੱਚ ਕਾਰਜਸ਼ੀਲ ਘਾਟਾਂ, ਅਤੇ ਬਚਾਅ ਵਿੱਚ ਵਾਧਾ ਹੋਇਆ। ਇਕ ਹੋਰ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਖੋਜ; ਅਣੂ ਦੀ ਇਸ ਸ਼੍ਰੇਣੀ ਲਈ ਨਾਵਲ; ਇਹ ਹੈ ਕਿ ASN90 ਨੇ ਪਾਰਕਿੰਸਨ'ਸ ਰੋਗ ਦੇ ਅਕਸਰ ਵਰਤੇ ਜਾਣ ਵਾਲੇ, ਪ੍ਰੀ-ਕਲੀਨਿਕਲ ਮਾਡਲ ਵਿੱਚ ਮੋਟਰ ਕਮਜ਼ੋਰੀ ਦੀ ਤਰੱਕੀ ਨੂੰ ਹੌਲੀ ਕਰ ਦਿੱਤਾ ਅਤੇ ਐਸਟ੍ਰੋਗਲੀਓਸਿਸ ਨੂੰ ਘਟਾ ਦਿੱਤਾ।
Asceneuron ਕੋਲ ਵਰਤਮਾਨ ਵਿੱਚ ਯੂਐਸ ਫੂਡ ਐਂਡ ਡਰੱਗ ਐਸੋਸੀਏਸ਼ਨ (FDA) ਦੇ ਨਾਲ ਇੱਕ ਓਪਨ ਇਨਵੈਸਟੀਗੇਸ਼ਨਲ ਨਵੀਂ ਡਰੱਗ (IND) ਐਪਲੀਕੇਸ਼ਨ ਹੈ ਜੋ ਇੱਕ ਅਨਾਥ ਸੰਕੇਤ ਹੈ, ਇੱਕ ਅਨਾਥ ਸੰਕੇਤ ਵਿੱਚ ASN2 ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕਰਨ ਲਈ ਇੱਕ ਪੜਾਅ 3/90 ਅਧਿਐਨ ਲਈ। PSP ਇੱਕ ਦੁਰਲੱਭ ਤੰਤੂ-ਵਿਗਿਆਨਕ ਸਥਿਤੀ ਹੈ ਜੋ ਦਿਮਾਗ ਵਿੱਚ ਟਾਊ ਪ੍ਰੋਟੀਨ ਦੇ ਇਕੱਠੇ ਹੋਣ ਦੇ ਨਤੀਜੇ ਵਜੋਂ ਤੁਰਨ, ਸੰਤੁਲਨ, ਬੋਲਣ, ਨਿਗਲਣ ਅਤੇ ਨਜ਼ਰ ਵਿੱਚ ਗੰਭੀਰ ਸਮੱਸਿਆਵਾਂ ਪੈਦਾ ਕਰਦੀ ਹੈ। ਬਿਮਾਰੀ ਹੌਲੀ-ਹੌਲੀ ਵਿਗੜਦੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ, ਲੋਕ ਸ਼ੁਰੂ ਹੋਣ ਦੇ ਤਿੰਨ ਤੋਂ ਪੰਜ ਸਾਲਾਂ ਦੇ ਅੰਦਰ ਬੁਰੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਅਪਾਹਜ ਹੋ ਜਾਂਦੇ ਹਨ। ਇਹ ਅੰਦਾਜ਼ਾ ਲਗਾਇਆ ਗਿਆ ਹੈ ਕਿ ਪ੍ਰਤੀ 100,000 ਵਿੱਚ ਤਿੰਨ ਤੋਂ ਛੇ ਵਿਅਕਤੀ PSP ਵਿਕਸਿਤ ਕਰਨਗੇ ਅਤੇ ਇਸ ਸਮੇਂ ਬਿਮਾਰੀ ਦਾ ਕੋਈ ਇਲਾਜ ਨਹੀਂ ਹੈ।
ਡਰਕ ਬੇਹਰ, ਮੁੱਖ ਕਾਰਜਕਾਰੀ ਅਧਿਕਾਰੀ, ਅਸਨੇਯੂਰੋਨ ਦੇ ਸਹਿ-ਸੰਸਥਾਪਕ ਅਤੇ ਅਧਿਐਨ ਦੇ ਸੀਨੀਅਰ ਲੇਖਕ, ਨੇ ਟਿੱਪਣੀ ਕੀਤੀ: “ਅਸੀਂ ASN90 ਅਤੇ OGA ਕਾਰਜ ਪ੍ਰਣਾਲੀ 'ਤੇ ਅਜਿਹੇ ਮੁੱਖ ਉਤਸ਼ਾਹਜਨਕ ਪੂਰਵ-ਨਿਰਮਾਣ ਡੇਟਾ ਨੂੰ ਪ੍ਰਕਾਸ਼ਤ ਕਰਨ ਲਈ ਬਹੁਤ ਉਤਸ਼ਾਹਿਤ ਹਾਂ। ਇਹ ਖੋਜਾਂ ਅਲਜ਼ਾਈਮਰ, PSP, ਅਤੇ ਪਾਰਕਿੰਸਨ'ਸ ਰੋਗ ਵਰਗੀਆਂ ਟੌਓਪੈਥੀ ਅਤੇ α-synucleinopathies ਦੋਵਾਂ ਵਿੱਚ ਬਿਮਾਰੀ-ਸੋਧਣ ਵਾਲੇ ਏਜੰਟਾਂ ਵਜੋਂ OGA ਇਨਿਹਿਬਟਰਾਂ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਲਈ ਇੱਕ ਮਜ਼ਬੂਤ ਤਰਕ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਦੀਆਂ ਹਨ। ਕਿਉਕਿ ਤਾਊ ਅਤੇ α-synuclein ਰੋਗ ਵਿਗਿਆਨ ਅਕਸਰ neurodegenerative ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਵਿੱਚ ਸਹਿ-ਮੌਜੂਦ ਹੁੰਦੇ ਹਨ, OGA ਇਨਿਹਿਬਟਰਸ ਬਹੁਤ ਸਾਰੇ ਸੰਕੇਤਾਂ ਲਈ ਵਿਲੱਖਣ, ਮਲਟੀਮੋਡਲ ਡਰੱਗ ਉਮੀਦਵਾਰਾਂ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦੇ ਹਨ। ਅਸੀਂ ਦਿਨ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਵਾਰ ਸਾਡੇ ਨਵੀਨਤਮ OGA ਇਨਿਹਿਬਟਰ, ASN51 ਦੇ ਨਾਲ ਆਪਣੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਵਿਕਾਸ ਨੂੰ ਜਾਰੀ ਰੱਖਦੇ ਹਾਂ, ਜੋ ਕਿ ਆਉਣ ਵਾਲੇ ਮਹੀਨਿਆਂ ਵਿੱਚ ਅਲਜ਼ਾਈਮਰ ਰੋਗ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਡੋਜ਼ ਕੀਤਾ ਜਾਵੇਗਾ।"
ਇਸ ਲੇਖ ਤੋਂ ਕੀ ਲੈਣਾ ਹੈ:
- Neurodegenerative proteinopathies such as Alzheimer’s and Parkinson’s disease are characterized by the intracellular formation in the brain of insoluble and toxic protein aggregates, such as the microtubule-associated protein tau and α-synuclein respectively, that are closely linked to disease progression.
- PSP is a rare neurological condition that causes severe problems with walking, balance, speech, swallowing and vision as a result of the accumulation of aggregates of the tau protein in the brain.
- In this recently published, peer-reviewed paper, Asceneuron reports the preclinical discovery and development of the novel small molecule OGA inhibitor ASN90 (formerly known as ASN120290/ASN561), which has already completed testing in three Phase I studies in healthy young and elderly subjects.
