ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਬੀ ਵਾਲੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਨਵੀਂ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ

ਇੱਕ ਹੋਲਡ ਫ੍ਰੀਰੀਲੀਜ਼ 8 | eTurboNews | eTN

CSL ਬੇਹਰਿੰਗ ਨੇ ਅੱਜ ਘੋਸ਼ਣਾ ਕੀਤੀ ਕਿ ਯੂਰਪੀਅਨ ਮੈਡੀਸਨ ਏਜੰਸੀ (EMA) ਨੇ ਆਪਣੀ ਐਕਸਲਰੇਟਿਡ ਅਸੈਸਮੈਂਟ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਦੇ ਤਹਿਤ etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) ਲਈ ਮਾਰਕੀਟਿੰਗ ਅਥਾਰਾਈਜ਼ੇਸ਼ਨ ਐਪਲੀਕੇਸ਼ਨ (MAA) ਨੂੰ ਸਵੀਕਾਰ ਕਰ ਲਿਆ ਹੈ। Etranacogene dezaparvovec ਇੱਕ ਜਾਂਚ ਐਡੀਨੋ-ਸਬੰਧਿਤ ਵਾਇਰਸ ਫਾਈਵ (AAV5) ਅਧਾਰਤ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਹੈ ਜੋ ਕਿ ਗੰਭੀਰ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਫੀਨੋਟਾਈਪ ਵਾਲੇ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਬੀ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਇੱਕ ਵਾਰ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਜੋਂ ਚਲਾਈ ਜਾਂਦੀ ਹੈ। ਜੇਕਰ ਮਨਜ਼ੂਰੀ ਦਿੱਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ, ਤਾਂ etranacogene dezaparvovec ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ (EU) ਅਤੇ ਯੂਰਪੀਅਨ ਆਰਥਿਕ ਖੇਤਰ (EEA) ਵਿੱਚ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਨਾਲ ਰਹਿ ਰਹੇ ਲੋਕਾਂ ਨੂੰ ਪਹਿਲੀ ਵਾਰ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਇਲਾਜ ਵਿਕਲਪ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰੇਗਾ ਜੋ ਇੱਕ ਸਿੰਗਲ ਇਨਫਿਊਜ਼ਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਸਾਲਾਨਾ ਖੂਨ ਵਗਣ ਦੀ ਦਰ ਨੂੰ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਤੌਰ 'ਤੇ ਘਟਾਉਂਦਾ ਹੈ। ਐਕਸਲਰੇਟਿਡ ਮੁਲਾਂਕਣ ਸੰਭਾਵੀ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸਮਾਂ ਸੀਮਾ ਨੂੰ ਘਟਾ ਦਿੰਦਾ ਹੈ ਜਦੋਂ MAA ਨੂੰ ਸਮੀਖਿਆ ਲਈ ਸਵੀਕਾਰ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ ਅਤੇ ਇੱਕ ਚਿਕਿਤਸਕ ਉਤਪਾਦ ਲਈ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ ਜਦੋਂ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਮੁੱਖ ਜਨਤਕ ਸਿਹਤ ਹਿੱਤ ਦੀ ਉਮੀਦ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ, ਖਾਸ ਤੌਰ 'ਤੇ ਇਲਾਜ ਸੰਬੰਧੀ ਨਵੀਨਤਾ ਨਾਲ ਸਬੰਧਤ।

“ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਬੀ ਲਈ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਪਹਿਲੇ ਉਮੀਦਵਾਰ ਵਜੋਂ, ਇਹ ਪ੍ਰਮੁੱਖ ਰੈਗੂਲੇਟਰੀ ਮੀਲ ਪੱਥਰ CSL ਬੇਹਰਿੰਗ ਨੂੰ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਵਿਕਾਰ ਭਾਈਚਾਰੇ ਲਈ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੇ ਵਾਅਦੇ ਨੂੰ ਪੂਰਾ ਕਰਨ ਦੇ ਇੱਕ ਕਦਮ ਦੇ ਨੇੜੇ ਲਿਆਉਂਦਾ ਹੈ,” CSL ਬੇਹਰਿੰਗ ਵਿਖੇ ਗਲੋਬਲ ਰੈਗੂਲੇਟਰੀ ਮਾਮਲਿਆਂ ਦੇ ਮੁਖੀ, ਇਮੈਨੁਏਲ ਲੇਕੋਮਟੇ ਬ੍ਰਿਸੇਟ ਨੇ ਕਿਹਾ। "ਅਸੀਂ ਇਸ ਕਮਜ਼ੋਰ, ਜੀਵਨ ਭਰ ਦੀ ਸਥਿਤੀ ਨਾਲ ਰਹਿ ਰਹੇ ਲੋਕਾਂ ਲਈ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਪਰਿਵਰਤਨਸ਼ੀਲ ਸੰਭਾਵਨਾਵਾਂ ਲਿਆਉਣ ਲਈ ਰੈਗੂਲੇਟਰੀ ਅਥਾਰਟੀਆਂ ਨਾਲ ਕੰਮ ਕਰਨ ਦੀ ਉਮੀਦ ਰੱਖਦੇ ਹਾਂ।"

MAA ਨੂੰ ਮੁੱਖ HOPE-B ਟ੍ਰਾਇਲ ਤੋਂ ਸਕਾਰਾਤਮਕ ਖੋਜਾਂ ਦੁਆਰਾ ਸਮਰਥਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ, ਜੋ ਕਿ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਵਿੱਚ ਹੁਣ ਤੱਕ ਦਾ ਸਭ ਤੋਂ ਵੱਡਾ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਟ੍ਰਾਇਲ ਹੈ। ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਬੀ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੇ ਇਟਰਾਕੋਜੀਨ ਡੀਜ਼ਾਪਰਵੋਵੇਕ ਨਾਲ ਇਲਾਜ ਕੀਤੇ ਗਏ ਗੰਭੀਰ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਵਾਲੇ ਫੀਨੋਟਾਈਪ ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ ਸ਼੍ਰੇਣੀਬੱਧ ਕੀਤਾ, 64% ਦੁਆਰਾ ਘਟਾਏ ਗਏ ਐਡਜਸਟਡ ਸਲਾਨਾ ਖੂਨ ਵਹਿਣ ਦੀ ਦਰ (ਏਬੀਆਰ) ਦਾ ਪ੍ਰਦਰਸ਼ਨ ਕੀਤਾ ਅਤੇ 18-ਮਹੀਨੇ ਦੀ ਮਿਆਦ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ 6 ਮਹੀਨਿਆਂ ਬਾਅਦ ਇਲਾਜ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਪ੍ਰੋਫਾਈਲੈਕਸਿਸ ਇਲਾਜ ਲਈ ਉੱਤਮਤਾ ਦਾ ਪ੍ਰਦਰਸ਼ਨ ਕੀਤਾ। ਇਸ ਤੋਂ ਇਲਾਵਾ, ਔਸਤ ਫੈਕਟਰ IX (FIX) ਗਤੀਵਿਧੀ ਦੇ ਪੱਧਰਾਂ ਵਿੱਚ ਸਥਿਰ ਅਤੇ ਟਿਕਾਊ ਵਾਧਾ ਹੋਇਆ ਸੀ। Etranacogene dezaparvovec ਖਾਸ ਤੌਰ 'ਤੇ ਸਥਿਤੀ ਦੇ ਮੂਲ ਕਾਰਨਾਂ ਨੂੰ ਸੰਬੋਧਿਤ ਕਰਕੇ ਖੂਨ ਦੇ ਜੰਮਣ ਦੀ ਸਮਰੱਥਾ ਨੂੰ ਸੰਭਵ ਬਣਾਉਣ ਲਈ ਤਿਆਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਸੀ: ਇੱਕ ਨੁਕਸਦਾਰ F9 ਜੀਨ ਜੋ clotting ਫੈਕਟਰ IX (FIX) ਵਿੱਚ ਕਮੀ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਦਾ ਹੈ।

"ਈਐਮਏ ਦੁਆਰਾ ਸਮੀਖਿਆ ਲਈ etranacogene dezaparvovec ਦੀ ਸਵੀਕ੍ਰਿਤੀ ਹੀਮੋਫਿਲਿਆ ਬੀ ਅਤੇ ਹੋਰ ਦੁਰਲੱਭ ਅਤੇ ਗੰਭੀਰ ਡਾਕਟਰੀ ਵਿਗਾੜਾਂ ਨਾਲ ਜੀ ਰਹੇ ਲੋਕਾਂ ਦੇ ਜੀਵਨ ਅਤੇ ਤੰਦਰੁਸਤੀ ਨੂੰ ਬਿਹਤਰ ਬਣਾਉਣ ਲਈ ਸਾਡੀ ਨਿਰੰਤਰ ਕੋਸ਼ਿਸ਼ ਨੂੰ ਅੱਗੇ ਵਧਾਉਂਦੀ ਹੈ," ਬਿਲ ਮੇਜ਼ਾਨੋਟ, ਕਾਰਜਕਾਰੀ ਉਪ ਪ੍ਰਧਾਨ, ਆਰ ਐਂਡ ਡੀ ਦੇ ਮੁਖੀ ਅਤੇ ਨੇ ਕਿਹਾ। CSL ਲਿਮਿਟੇਡ ਲਈ ਮੁੱਖ ਮੈਡੀਕਲ ਅਫਸਰ। “ਸਾਨੂੰ ਇਸ ਵਿਗਿਆਨਕ ਉੱਨਤੀ ਵਿੱਚ ਸਭ ਤੋਂ ਅੱਗੇ ਹੋਣ ਲਈ uniQure ਨਾਲ ਕੰਮ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਮਾਣ ਹੈ ਜਿਸਦਾ ਉਦੇਸ਼ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਬੀ ਨੂੰ ਇੱਕ ਨਿਰੰਤਰ ਚਿੰਤਾ ਦੀ ਬਜਾਏ ਇੱਕ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਜੀਵਨ ਦਾ ਇੱਕ ਸੈਕੰਡਰੀ ਹਿੱਸਾ ਬਣਾਉਣਾ ਹੈ।”

ਬਹੁ-ਸਾਲ ਦੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਵਿਕਾਸ ਦੀ ਅਗਵਾਈ uniQure (Nasdaq: QURE) ਦੁਆਰਾ ਕੀਤੀ ਗਈ ਸੀ ਅਤੇ ਸੰਯੁਕਤ ਰਾਜ ਵਿੱਚ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਦੀ ਸਪਾਂਸਰਸ਼ਿਪ etranacogene dezaparvovec ਦੇ ਵਪਾਰੀਕਰਨ ਦੇ ਵਿਸ਼ਵਵਿਆਪੀ ਅਧਿਕਾਰਾਂ ਨੂੰ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕਰਨ ਤੋਂ ਬਾਅਦ CSL Behring ਵਿੱਚ ਤਬਦੀਲ ਹੋ ਗਈ ਹੈ। CSL ਬੇਹਰਿੰਗ ਯੂਰਪੀਅਨ ਯੂਨੀਅਨ ਵਿੱਚ ਕਲੀਨਿਕਲ ਟਰਾਇਲਾਂ ਦੀ ਸਪਾਂਸਰਸ਼ਿਪ ਨੂੰ ਬਦਲਣ ਦੀ ਪ੍ਰਕਿਰਿਆ ਵਿੱਚ ਹੈ।

ਲੇਖਕ ਬਾਰੇ

ਲਿੰਡਾ ਹੋਨਹੋਲਜ਼ ਦਾ ਅਵਤਾਰ

ਲਿੰਡਾ ਹੋਨਹੋਲਜ਼

ਲਈ ਮੁੱਖ ਸੰਪਾਦਕ eTurboNews eTN HQ ਵਿੱਚ ਅਧਾਰਤ।

ਗਾਹਕ
ਇਸ ਬਾਰੇ ਸੂਚਿਤ ਕਰੋ
ਮਹਿਮਾਨ
0 Comments
ਇਨਲਾਈਨ ਫੀਡਬੈਕ
ਸਾਰੀਆਂ ਟਿੱਪਣੀਆਂ ਵੇਖੋ
0
ਟਿੱਪਣੀ ਕਰੋ ਜੀ, ਆਪਣੇ ਵਿਚਾਰ ਪਸੰਦ ਕਰਨਗੇ.x
ਇਸ ਨਾਲ ਸਾਂਝਾ ਕਰੋ...